FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型临床表现高草酸尿症
2022-01-31 08:53 来源：清远男科医院
全球连赢的RNAi治疗一些公司Alnylam Pharmaceuticals宣告，American食品药品管理局（FDA）已接受该一些公司lumasiran的新药申请（NDA），可用治疗1型原发性较低草乙酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先甄别。
Lumasiran是一种研究性、肺部给药的小分子吡啶乙酸氧化酶1（HAO1）的RNAi治疗制剂，正在开发可用治疗PH1。HAO1编码乙醇乙酸氧化酶（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制草乙酸盐的产生，草乙酸盐是直接影响PH1生理生理的代谢产物。
PH1是一种极少见的病因，其里面草乙酸盐的过量产生引发草乙酸钙晶体在胃脏和异位里面的沉积，并可能引发瘙痒和复发性胃结石的形成和胃增生。尽管少数症状对维生素B6治疗有几乎反应，但尚无批准的PH1制剂治疗。
Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度顺利完成肺部延续给药，并具有更较低的可靠度和广泛的治疗指数。Lumasiran已给予American和欧共体的孤儿药荣誉称号，American食品和制剂管理局（FDA）的突破性治疗荣誉称号和皮肤病罕见病荣誉称号，以及欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）荣誉称号。
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